帕金森病,这个困扰全球数百万人的神经系统疾病,几十年来治疗手段主要围绕多巴胺打转。对帕金森患者和家属来说,每天面对手抖、僵硬、动作变慢,甚至药效忽好忽坏,都是一场长期战斗。
如今,科学家们在破解这一难题的路上又迈出了一大步。据澳媒介绍,
一款全新的每日口服药成功
完成后期临床试验,
不仅显著改善了患者的行动能力,
也为他们提升生活质量带来了新的希望。
一种用于缓解帕金森症状的每日口服药物,近日成功完成晚期临床试验,
为数十年来首个具有重大意义的
新疗法带来了希望。
这种名为solengepras的药物,能显著减少患者因僵硬、动作迟缓、震颤等运动问题所困扰的时间,还能帮助他们在白天保持更清醒的状态,让穿衣、吃饭等日常活动变得更轻松,并提高他们的整体生活质量。
与五十多年来帕金森病治疗所依赖的核心机制完全不同,这款药物走了一条全新的路径。
目前大多数药物都是以多巴胺为靶点,多巴胺是一种在帕金森病患者大脑中含量减少的化学信使。
而solengepras激活的是大脑运动系统中
另一个不同的部分,
有望开辟全新的治疗方向。
SV Health Investors管理合伙人、Cerevance公司支持者Dame Kate Bingham女爵士在接受《泰晤士报》采访时,将这款药物形容为“一个完全超越多巴胺通路的新类别,而多巴胺通路几十年来一直是帕金森治疗的基础”。
SV Health Investors合伙人、Cerevance董事会成员Laurence Barker补充说:“这是很长时间以来,首个针对非多巴胺机制取得积极三期研究结果的项目。”
据澳大利亚帕金森协会统计,澳大利亚约有15万人确诊帕金森病,还有数千人可能患病但未确诊。它是澳大利亚第二常见的神经系统疾病,仅次于痴呆症。
在所有帕金森病患者中,约10%至20%的帕金森患者是在20岁至50岁之间确诊的(即早发型帕金森病),每年有超过1100名年轻澳大利亚人患病。
帕金森病是一种退行性脑部疾病,随着产生多巴胺的神经细胞逐渐死亡而发生,而多巴胺对控制运动至关重要。多巴胺减少后,人们可能会出现动作更慢、更僵硬以及震颤等症状。
20世纪60年代,Levodopa的出现彻底改变了帕金森病的治疗,它在体内转化为多巴胺,从而帮助补充失去的神经递质。
此后,最有效的治疗方法主要是通过提高多巴胺水平或模仿其作用来发挥作用。这些方法可能相当有效,但随着帕金森病进展,其效果往往会减弱。
患者可能会遇到停药期,在此期间药物效果会消退、症状重新出现。基于多巴胺的治疗还可能导致运动障碍,表现为不自主的扭动或抽动。
而solengepras不走多巴胺路线,它抑制一种名为GPR6的受体,该受体位于大脑中一个类似运动刹车的回路中。
在帕金森病中,多巴胺缺乏会破坏促进运动与抑制运动信号之间的平衡,导致刹车效应过强。Solengepras则是减弱这种刹车作用,帮助恢复平衡。
临床试验结束后,下一步将与卫生监管机构展开讨论。
如果一切顺利,患者有望在
两到三年内用上这款新药。
从半个多世纪前的左旋多巴,到今天的非多巴胺通路新药,帕金森治疗终于迈出了全新的一步。
医学的进步或许不会一蹴而就,但每一次突破,都在为患者争取更多行动的自由、生活的尊严和未来的希望。
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