澳洲白血病神药通过三期试验!全球数万患者有望延命十年

2022年12月15日 10:31

一种由家开创的治疗最常见白血病的突破性药物已经通过了三期试验,为其在全球范围内被采用作为数万名癌症患者的治疗手段铺平了道路。

一项关于扎努布特尼(zanubrutinib)治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)有效性的重要研究结果发现,与目前用于治疗CLL的伊布替尼(ibrutinin)相比,该药物能更有效地防止扩散,且心脏问题和出血等严重的副作用较少。

2014年8月25日,一名人成为世界上第一个接受扎努布特尼的患者,星期三,研究结果在新奥尔良举行的血液学会会议上公布。出席会议的是中央临床学院的谭教授(音译,Constantine Tam),他领导了扎努布利尼在墨尔本的首批试验,并目睹了该药物从试管到首剂成药到成功通过三期试验的过程。

“我能够治疗澳洲各地的患者,否则他们会失去希望,”谭教授说,他也是Alfred Health淋巴瘤服务的负责人。

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“他们对我充满信心,他们参与了这些药物的临床试验,希望病情能够好转。而我真的看到他们从轮椅上站起来,回到家庭中,成为祖父母,回到他们的工作岗位。他们中的许多人在10年后的今天仍然活着,而他们原本会在几个月内死亡。”

该试验结果也发表在《新英格兰医学期刊》上,这是世界上最有声望的医学杂志之一。

莫里斯(Maurice Sullivan)近九年前确诊CLL并被告知他的癌症是不治之症。然后谭教授向他提供了一个机会,让他参加扎努布利尼的临床试验。

82岁的莫里斯在大约六年的时间里早晚各服用两片扎努布特尼药片。

他说:“总的来说,我感觉相当好。我非常高兴地听到这种药物现在将被提供给更多的人。”

扎努布特尼通过靶向一种叫做BTK的特定蛋白质来发挥作用,这种蛋白质是癌细胞生存所需要的。

谭教授说,这种药物比目前可用的伊布替尼“更干净”,伊布替尼除了抑制BTK外,还抑制其他蛋白质。

他说:“我的许多患者今天仍然活着,全都得益于这种药物[伊布替尼]。但就像你最喜欢的兄弟或你最喜欢的姐妹一样,虽然你爱他们,但他们都有些让你烦恼的小怪癖。伊布替尼有一些恼人的副作用,包括它会使心脏不舒服,而且会引起出血。”

这种新药并不能治愈CLL,不过它能够遏制癌症,同时恢复患者的健康,使他们在生活中最大限度避免疾病的干扰。

扎努布特尼是一种抑制剂,与化疗不同,化疗可能有破坏性的副作用,包括噁心、呕吐、脱发和疲劳。这是因为化疗药物会同时杀死了癌症和正常细胞,正常细胞会在化疗后恢复,而癌细胞不会。

莫里斯的病情得到了部分缓解。他每天步行约5公里,注意自己的饮食,并说他非常高兴有机会加入扎努布利尼的早期试验。

他说:“我只是非常高兴自己还活着。我仍然感觉良好,我很感激自己有这个机会去参加试验。”

据白血病基金会称,每年约有1000名确诊CLL,八成病例发生在60岁以上的人身上。

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