澳洲白血病神葯通過三期試驗!全球數萬患者有望延命十年

2022年12月15日 10:31

一種由家開創的治療最常見白血病的突破性藥物已經通過了三期試驗,為其在全球範圍內被採用作為數萬名癌症患者的治療手段鋪平了道路。

一項關於扎努布特尼(zanubrutinib)治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)有效性的重要研究結果發現,與目前用於治療CLL的伊布替尼(ibrutinin)相比,該藥物能更有效地防止擴散,且心臟問題和出血等嚴重的副作用較少。

2014年8月25日,一名人成為世界上第一個接受扎努布特尼的患者,星期三,研究結果在新奧爾良舉行的血液學會會議上公布。出席會議的是中央臨床學院的譚教授(音譯,Constantine Tam),他領導了扎努布利尼在墨爾本的首批試驗,並目睹了該藥物從試管到首劑成藥到成功通過三期試驗的過程。

「我能夠治療澳洲各地的患者,否則他們會失去希望,」譚教授說,他也是Alfred Health淋巴瘤服務的負責人。

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「他們對我充滿信心,他們參与了這些藥物的臨床試驗,希望病情能夠好轉。而我真的看到他們從輪椅上站起來,回到家庭中,成為祖父母,回到他們的工作崗位。他們中的許多人在10年後的今天仍然活著,而他們原本會在幾個月內死亡。」

該試驗結果也發表在《新英格蘭醫學期刊》上,這是世界上最有聲望的醫學雜誌之一。

莫里斯(Maurice Sullivan)近九年前確診CLL並被告知他的癌症是不治之症。然後譚教授向他提供了一個機會,讓他參加扎努布利尼的臨床試驗。

82歲的莫里斯在大約六年的時間里早晚各服用兩片扎努布特尼藥片。

他說:「總的來說,我感覺相當好。我非常高興地聽到這種藥物現在將被提供給更多的人。」

扎努布特尼通過靶向一種叫做BTK的特定蛋白質來發揮作用,這種蛋白質是癌細胞生存所需要的。

譚教授說,這種藥物比目前可用的伊布替尼「更乾淨」,伊布替尼除了抑制BTK外,還抑制其他蛋白質。

他說:「我的許多患者今天仍然活著,全都得益於這種藥物[伊布替尼]。但就像你最喜歡的兄弟或你最喜歡的姐妹一樣,雖然你愛他們,但他們都有些讓你煩惱的小怪癖。伊布替尼有一些惱人的副作用,包括它會使心臟不舒服,而且會引起出血。」

這種新葯並不能治愈CLL,不過它能夠遏制癌症,同時恢復患者的健康,使他們在生活中最大限度避免疾病的干擾。

扎努布特尼是一種抑製劑,與化療不同,化療可能有破壞性的副作用,包括噁心、嘔吐、脫髮和疲勞。這是因為化療藥物會同時殺死了癌症和正常細胞,正常細胞會在化療后恢復,而癌細胞不會。

莫里斯的病情得到了部分緩解。他每天步行約5公里,注意自己的飲食,並說他非常高興有機會加入扎努布利尼的早期試驗。

他說:「我只是非常高興自己還活著。我仍然感覺良好,我很感激自己有這個機會去參加試驗。」

據白血病基金會稱,每年約有1000名確診CLL,八成病例發生在60歲以上的人身上。

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