重磅 | 年花銷$13億、折磨近280萬澳人,這款「不治之症」終於要被徹底治愈了?

長期以來,哮喘被視為「可控但不可治愈」的慢性病——我們能壓制癥狀,卻無法根除病因。
但科學的進步正在改變這一認知。研究人員認為,治愈哮喘或許已近在咫尺。
對於澳洲近280萬、全球約3.63億哮喘患者而言,這究竟意味著什麼?又該如何實現?作為CURE Asthma倡議的成員——這是一個匯聚研究人員與臨床醫生的聯盟——我們有一個具體的計劃。
現狀為何令人憂慮?
哮喘是一種慢性氣道炎症性疾病。氣道發炎和狹窄會引發喘息、呼吸困難、胸悶和咳嗽等癥狀,時輕時重,也可能持續存在。
過去約15年間,多國全國性調查顯示,無論輕度、中度還是重度哮喘患者,癥狀加重和急性發作均呈增多趨勢。部分患者的氣道甚至從早期便出現永久性狹窄,導致病情對治療反應不佳。
數據觸目驚心:2024年,澳洲有478人死於哮喘;2023至2024年間,約有32,000人次以哮喘為主要病因住院,其中約90%的住院本可通過更好的社區護理加以預防。同期,澳洲衛生系統在哮喘上的支出估計高達13億澳元,而過去十年的治療成效——包括哮喘控制率和急性發作減少情況——卻已停滯不前甚至有所惡化。
這一沉重負擔中很大部分本可預防,而真正的治愈將從根本上消除問題。近期一份關於澳洲哮喘改革的藍圖,已概述了有助於實現這一目標的政策與實踐變革方向。
從控制癥狀到實現緩解
在約20%至30%的病例中(通常為兒童),哮喘會自行好轉並進入「自發緩解」狀態——癥狀消退,氣道組織恢復正常。這在原則上說明,所有哮喘都具備被治愈的可能。
接受某些針對炎症通路的生物製劑治療的重症患者,也可能出現持續的「治療中緩解」:癥狀極佳控制、無急性發作、無需使用緩解藥物,且肺功能得到優化。若緩解狀態持續穩定,可在嚴密醫療監督下逐步減少用藥。
我們對哮喘潛在機制了解得越深——尤其是那些停葯后仍能實現持久緩解的患者體內究竟發生了什麼——就越能向治愈邁進一步。
什麼才算真正的「治愈」?
研究人員認為,哮喘的治愈需同時滿足以下條件:持續消除:長期無癥狀,且氣道功能完全正常;
疾病消退:氣道的持續性炎症或狹窄不復存在;
分子過程重置:驅動哮喘的炎症標誌物恢復至與健康人相近的水平,肺組織不再保留長期患病的「分子記憶」。
未來的突破性藥物或將能夠「關閉」哮喘、「重置」維持疾病的底層分子過程,從而徹底告別持續用藥。與此同時,通過檢測血液、氣道組織或呼出氣體中的特定生物標誌物,我們將能夠客觀確認哮喘是否已被真正治愈。
研究人員預計,在三到五年內,結合組織修復情況與生物標誌物檢測結果,將有望自信地宣布潛在致病機制已被真正關閉。
實現治愈的路徑
自發緩解的大量記錄案例及其他證據表明,哮喘的確是可逆的。
我們也已知曉,哮喘的各類風險因素——包括家族遺傳、過敏史、吸煙、肥胖及空氣污染暴露——如何在分子層面相互疊加,放大疾病進程,使癥狀更難消退,並導致氣道組織固化于「硬連接」的患病狀態。
以兒童為例,所有孩子都會經歷病毒性呼吸道感染,但遺傳風險與環境接觸因素的疊加,會使部分兒童的氣道內壁細胞發生變化,最終發展為持續性哮喘。
將上述多層次信息與機器學習技術(人工智慧)相結合,研究人員可以為真實患者構建「數字孿生」模型,深入洞察其背後的致病機制,並將患者與計算機生成的候選藥物精準匹配。這些「計算機模擬」藥物可在虛擬環境中反覆測試、改進和完善,再進入實際製造階段。
現有哮喘藥物的作用是抑制炎症、壓制癥狀;而未來的新型藥物將能「糾正並重新編程」病變細胞,使其真正恢復健康狀態。
值得注意的是,要實現上述目標,研究工作必須得到優先支持,並配以充足的資金投入。明確提出治愈哮喘的願景與潛力,本身就標志著一次根本性的思維轉變——我們對這種疾病的期望,正在被徹底重新定義。
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