妻子患罕见病后，墨大教授潜心研究，从西兰花中发现治疗方法
患者的新希望
一项由Swinburne University牵头的新研究发现，一种在西兰花中天然存在的化合物——西萝卜硫素（sulforaphane），可能为一种目前无法治愈的罕见遗传病Friedreich’s Ataxia（弗里德赖希共济失调）带来新的治疗希望。
“弗里德赖希共济失调”是一种罕见的、进行性的遗传疾病，会导致大脑和脊髓中的神经元逐渐退化，患者可能慢慢失去行走、说话，甚至维持生命功能的能力。
参与这项研究的团队中有一名墨尔本大学的科学家。在他的妻子被诊断出患上这种令人痛苦的疾病后，他开始研究治愈方法。
论文主要作者、Swinburne副教授Faith Kwa表示，患有Friedreich’s Ataxia疾病的患者，体内的frataxin蛋白水平比较低。
frataxin蛋白是帮助细胞管理铁元素、维持线粒体正常工作的蛋白。当它的水平非常低时，铁会在细胞和组织中异常堆积，导致细胞受损、功能下降甚至死亡。
“这也是为什么弗里德赖希共济失调会引发后续症状，包括逐渐影响患者的行动能力。”Kwa教授表示。
疾病症状可能从儿童早期到成年后任何阶段开始出现。很多患者在首次出现症状后的10至15年内，可能需要依赖轮椅生活。
研究人员希望找到一种治疗方式，直接解决frataxin蛋白水平偏低这一根源问题，而不只是处理疾病后续带来的症状。
Swinburne University的研究团队使用了三名弗里德赖希共济失调患者的干细胞生成了神经细胞，并在这些神经细胞上对西兰花中的化合物萝卜硫素进行了测试。
结果发现，西兰花中的萝卜硫素化合物能够提高frataxin蛋白的表达水平。
这项研究已发表在《Antioxidants & Redox Signaling Journal》上。
Kwa教授形容，这是一个“非常令人兴奋的发现”。“我一直对天然化合物的潜力非常感兴趣，希望探索如何利用一些常见食物的成分帮助治疗慢性疾病。”
不过，她也特别强调，目前研究仍处于临床前阶段，未来必须通过人体临床试验进一步验证，才能确认其安全性和有效性。
萝卜硫素的一大优势是，它已经作为用于其他健康方向的商业化产品存在，因此此前已经经历过一定的安全性评估。
研究共同作者、墨尔本大学教授Bruce Thompson表示，如果未来人体试验证明确实有效，这可能成为第一种针对弗里德赖希共济失调根本病因的治疗方式。
“如果能够开始减缓这种疾病的发展，它会对患者的生活产生非常深远的影响，这就是我们现在的梦想。”他说。
“这可能是近年来我们在治疗方向上看到的较大突破之一。”
Thompson教授表示，接下来他希望能够获得资金支持，推进下一阶段的人体临床试验。
对他来说，这项研究对他个人来说也非常有意义。
“33年前，我和妻子一起走过婚礼红毯；而如今，她因为患有弗里德赖希共济失调已经需要使用轮椅。”
“现在，我们终于看到一种药物可能带来希望。而希望，是这种疾病的患者真正能够抓住的东西。”
需要提醒的是，这项研究并不意味着“多吃西兰花就能治疗疾病”。目前发现的是西兰花中一种特定化合物在实验室神经细胞模型中的潜力，距离真正用于患者治疗，还需要更多人体试验确认。
但对于长期缺乏有效治疗选择的Friedreich’s Ataxia患者和家庭来说，这仍然是一项值得关注的希望。
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