妻子患罕見病後，墨大教授潛心研究，從西蘭花中發現治療方法
患者的新希望
一項由Swinburne University牽頭的新研究發現，一種在西蘭花中天然存在的化合物——西蘿蔔硫素（sulforaphane），可能為一種目前無法治愈的罕見遺傳病Friedreich』s Ataxia（弗里德賴希共濟失調）帶來新的治療希望。
「弗里德賴希共濟失調」是一種罕見的、進行性的遺傳疾病，會導致大腦和脊髓中的神經元逐漸退化，患者可能慢慢失去行走、說話，甚至維持生命功能的能力。
參与這項研究的團隊中有一名墨爾本大學的科學家。在他的妻子被診斷出患上這種令人痛苦的疾病後，他開始研究治愈方法。
論文主要作者、Swinburne副教授Faith Kwa表示，患有Friedreich』s Ataxia疾病的患者，體內的frataxin蛋白水平比較低。
frataxin蛋白是幫助細胞管理鐵元素、維持線粒體正常工作的蛋白。當它的水平非常低時，鐵會在細胞和組織中異常堆積，導致細胞受損、功能下降甚至死亡。
「這也是為什麼弗里德賴希共濟失調會引發後續癥狀，包括逐漸影響患者的行動能力。」Kwa教授表示。
疾病癥狀可能從兒童早期到成年後任何階段開始出現。很多患者在首次出現癥狀后的10至15年內，可能需要依賴輪椅生活。
研究人員希望找到一種治療方式，直接解決frataxin蛋白水平偏低這一根源問題，而不只是處理疾病後續帶來的癥狀。
Swinburne University的研究團隊使用了三名弗里德賴希共濟失調患者的幹細胞生成了神經細胞，並在這些神經細胞上對西蘭花中的化合物蘿蔔硫素進行了測試。
結果發現，西蘭花中的蘿蔔硫素化合物能夠提高frataxin蛋白的表達水平。
這項研究已發表在《Antioxidants & Redox Signaling Journal》上。
Kwa教授形容，這是一個「非常令人興奮的發現」。「我一直對天然化合物的潛力非常感興趣，希望探索如何利用一些常見食物的成分幫助治療慢性疾病。」
不過，她也特彆強調，目前研究仍處於臨床前階段，未來必須通過人體臨床試驗進一步驗證，才能確認其安全性和有效性。
蘿蔔硫素的一大優勢是，它已經作為用於其他健康方向的商業化產品存在，因此此前已經經歷過一定的安全性評估。
研究共同作者、墨爾本大學教授Bruce Thompson表示，如果未來人體試驗證明確實有效，這可能成為第一種針對弗里德賴希共濟失調根本病因的治療方式。
「如果能夠開始減緩這種疾病的發展，它會對患者的生活產生非常深遠的影響，這就是我們現在的夢想。」他說。
「這可能是近年來我們在治療方向上看到的較大突破之一。」
Thompson教授表示，接下來他希望能夠獲得資金支持，推進下一階段的人體臨床試驗。
對他來說，這項研究對他個人來說也非常有意義。
「33年前，我和妻子一起走過婚禮紅毯；而如今，她因為患有弗里德賴希共濟失調已經需要使用輪椅。」
「現在，我們終於看到一種藥物可能帶來希望。而希望，是這種疾病的患者真正能夠抓住的東西。」
需要提醒的是，這項研究並不意味著「多吃西蘭花就能治療疾病」。目前發現的是西蘭花中一種特定化合物在實驗室神經細胞模型中的潛力，距離真正用於患者治療，還需要更多人體試驗確認。
但對於長期缺乏有效治療選擇的Friedreich』s Ataxia患者和家庭來說，這仍然是一項值得關注的希望。
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