又一款救命葯有望列入PBS!澳洲患癌寶爸終迎曙光,每月自費上萬求生

數百名癌症患者有望以更低廉的價格獲得救命藥物,告別每月動輒數千的高昂開支。

藥物福利諮詢委員會(PBAC)已建議,將Retevmo(selpercatinib)在(PBS)中的適用範圍擴大至髓樣甲狀腺癌(MTC)患者。MTC是一種罕見的、有時具有遺傳性的癌症,形成於甲狀腺。

該藥物已在晚期MTC患者中顯示出顯著療效,來自South Coast的三娃寶爸Clinton James便是其中之一。

這位42歲的父親最初通過製藥公司Eli Lilly的同情用藥計劃獲得該藥物。此前)政府曾表示,到2025年3月,該藥物將針對MTC被列入PBS。

然而,在Eli Lilly撤回其Retevmo的補貼使用權后,James被告知每月需自付8000澳元——這一數字已超過他家庭的月收入。其他MTC患者面臨的費用更高達每月16000澳元。

迫於經濟壓力,James頂住醫生的反對減少了藥量,併發起最後一搏,爭取以可負擔的價格獲得這一維繫生命的藥物。

他對這項建議表示歡迎,但也指出,在獲得PBS正式批准前仍有幾道程序需要走完,最長可能耗時五個月。這些程序包括生產商與衛生、殘障及老齡化部之間的價格談判、敲定PBS列表詳情、質量與供應檢查,以及的審議。

目前,Retevmo對PBS涵蓋的符合條件的肺癌患者僅收費25澳元。

James本周在接受《每日郵報》採訪時表示,這場抗爭不僅是為了他自己,更是為了每一位澳洲癌症患者——無論經濟狀況如何,他們都理應獲得現有最好的治療。

他坦言,PBS增列雖是好消息,但患者還可能要再等三到六個月才能真正以可負擔的價格用上藥,這讓人極度煎熬。

「對於許多癌症患者來說,時間並不充裕。當你同時在為健康和經濟而戰,每個月的延遲都至關重要。」

他呼籲審批程序能夠進一步簡化,讓急需藥物的患者早日獲益。

James於2016年首次被診斷出患有MTC,這是一種無法通過化療或放療進行有效治療的罕見甲狀腺癌。

儘管經歷了多次手術,癌症仍在持續擴散。然而,自從兩年前開始服用Retevmo以來,該藥物有效抑制了現有腫瘤和新腫瘤的生長,他的生活質量也顯著改善。

一旦停葯,預后將非常糟糕。「它在阻止癌症方面取得的成功將付諸東流,」他說,「醫生告訴我,癌症會捲土重來,並具有攻擊性地擴散。」

「如果原本可以避免,沒有人應該被迫向親人的家屬解釋,他們的英年早逝本可以避免。」

為了在等待Retevmo列入PBS期間維持救命治療,James發起了一項募捐活動。澳洲民眾紛紛伸出援手,共籌集4萬澳元,為他帶來了一線生機。

事實上,包括英國(已補貼五年)在內的多個國家早已針對MTC對該藥物提供補貼。據NeuroEndocrine Cancer Australia首席執行官Meredith Cummins介紹,澳洲每年多達436人被確診患上MTC。

Cummins對《每日郵報》表示,對於MTC患者及獨自承擔治療費用與情感負擔的家庭而言,PBAC的建議是邁出的重要一步。

「對於其中一些患者來說,selpercatinib(Retevmo)具有改變生活的潛力。任何人都不應該為了獲得能延長或挽救生命的治療而被迫募捐。」

她認為,這項建議為患者和家庭帶來了真正的希望,標志著通過PBS實現公平、可負擔醫療待遇的實質性進展。

PBAC承認,患者、醫療專業人士及相關組織的反饋在其建議中發揮了關鍵作用。

「PBAC指出,有證據表明,與目前的治療方法相比,selpercatinib推遲了癌症惡化的時間,」其聲明稱,「PBAC認為,此前擬定的selpercatinib價格高得無法接受,且由於患者用藥時長和長期益處尚不明確,其性價比仍不確定。」

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