可能在不久之后，珀斯研究的新药就要造福世界了！
珀斯一家尖端实验室乐观认为，一种在西澳研发的药物可能很快会为全球部分罕见病带来希望。
重命名后的Personalised Medicine Centre研究人员正基于西澳科学家Steve Wilton和Sue Fletcher研发的反义寡核苷酸（亦称”基因补丁”）技术实现进一步突破。
该实验室首席遗传学家Anthony Akkari透露，这项技术可能很快适用于治疗儿童痴呆症、囊性纤维化、运动神经元病、多发性硬化症等多种疾病。
这种药物通过引导体内细胞忽略导致疾病的缺陷基因发挥作用，目前已通过三种FDA批准的药物改变了美国杜氏肌营养不良症患儿的生活。
这个由默多克大学与Perron研究所联合运营的实验室现希望将该技术定制应用于更多疾病的治疗。
“我们可以通过这项技术从全新层面控制基因，”Akkari教授表示，”这使得治疗众多既往无法医治的罕见病成为可能，这正是我们的努力方向。”
该中心的另一项突破性研究是研发针对运动神经元病的新药，目前已准备进入临床试验阶段。
Akkari教授希望未来两年内启动试验：”这款药物完全在西澳研发，我们期待能在本地生产并在西澳开展临床试验。”
患者家属Michael Simpson表示，该中心为像他这样的家庭带来希望。
其子Harry患有危及生命的杜氏肌营养不良症——这种遗传性肌肉萎缩症主要影响男孩，患者通常活不过25岁。
“他9岁时还能在海滩跑一公里，11岁就无法行走，12岁已无法自主坐起，”Simpson说，”这种痛苦永远不会减轻，想到13岁的他已走过预期寿命的60-70%，始终如影随形。”
作为Duchenne Australia创始人，Simpson表示即使药物无法及时挽救儿子，该实验室也为下一代罕见病患儿带来曙光：”这是非常重要的研究中心——尖端研究、创新突破就是我们坚守的希望。
“针对这些男孩的治疗需要高度个性化，而敢于挑战这种难题的机构凤毛麟角。我对今天被确诊的孩子们充满希望。”
素材来源：The West
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