澳洲逆天神葯：每天1粒，能阻止阿爾茨海默病！臨床試驗順利進行，患者家屬親述驚人變化
圖片來源：heraldsun.com.au
#01：
澳洲研發重磅進展
每天1粒阻止阿爾茨海默病
在澳洲，阿爾茨海默病影響著超過40萬人，隨著人口老齡化加劇，尋找有效治療方法成為當務之急。
近日，一則來自澳洲研發團隊的消息，為這場漫長的對抗帶來了新的曙光！每天服用一次就能有效減緩病情進展的藥丸，又有新進展！
該藥丸是一種名為Emestedastat（品牌名Xanamem）的新型藥物，由悉尼生物技術公司Actinogen Medical研發，其分子結構最初由愛丁堡大學的科學家發現。
經過十年探索，這款藥物通過「抑制大腦中應激激素皮質醇的釋放」發揮作用，而皮質醇被認為是這一神經退行性疾病的重要驅動因素之一。
Actinogen首席執行官Steve Gourlay進一步解釋該藥物原理：在你需要防禦或逃離威脅時，會產生應激反應，但讓大腦長期處於這種狀態是有害的。
例如，如果你服用皮質醇藥片治療哮喘或關節炎——連續服用幾周后，你會抑鬱、肌肉萎縮、患上糖尿病，各種糟糕的事情都會發生。
Gourlay總結：皮質醇長期升高會損害神經細胞並引發炎症，而Xanamem能穿透血腦屏障，直接降低皮質醇水平。
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同時與現有的需要每月進行昂貴輸液的新療法相比，Xanamem展現出了獨特的治療思路。
它並非針對阿爾茨海默病導致的澱粉樣蛋白斑塊，而是通過每日口服藥形式干預疾病根源生物學機制。
該藥物正在澳洲和美國的35試驗點進行試驗，墨爾本三家領先的醫院Austin Health、The Alfred和the Royal Melbourne醫院都參与其中。
該試驗已獲得澳洲治療商品管理局（TGA）的批准，去年還被世界衛生組織授予「首創類藥物」稱號。
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且最近，該藥丸迎來最新進展，一個由來自澳洲、歐洲和美國的專家組成的獨立委員會已提出建議，認為正在研究藥物Xanamem效果的第三階段臨床試驗XanaMia應繼續進行，且無需修改。
該藥物背後的生物技術公司 Actinogen Medical的首席執行官Steve Gourlay表示，委員會提出的積極建議是一個重要的里程碑。
該藥物的最終試驗結果預計將在11月公布。該結果將成為一項重要的阿爾茨海默症科學報告的一部分，並在一家經過同行評審的期刊上發表。
那麼，這一被寄予厚望的創新藥物，在嚴謹的科學試驗中究竟表現如何？它能否在患者身上兌現其理論上的潛力？
#02：
臨床試驗有效
效果翻倍
階段試驗的結果於上周五在澳洲證券交易所發布后，藥物背後的生物技術公司Actinogen Medical的首席執行官Steve Gourlay表示，他已投入200萬澳元的個人資金，支持這項被他形容為「聖杯」的治療。
他說：「我的家族中有人患有這種可怕的疾病，實際上每個人都有朋友或家人也受此困擾。」
現有的較舊的療法，雖然是口服，但只能稍微刺激神經，並不能延緩病情發展；而注射抗體這種新療法，也只能略微減緩惡化。
而新實驗就是要證明，口服Xanamem的效果至少比這些已上市的抗體療法好上一倍。
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藥物的潛力也在患者身上得到了初步驗證。
目前，已有約400人接受該藥物治療，在澳洲和美國約220名患者正參与臨床試驗。
81歲的昆士蘭居民Jim Northey就是試驗參与者之一。他的妻子Bev透露，在為期12個月的試驗中，Jim的認知能力和情緒顯著改善：他更願意交流，更有自信，測試中記憶力也有提升，我能看到他確實有所進步
Bev表示，Jim在試驗中服用的一定是Xanamem而非部分受試者使用的安慰劑。
試驗結束六周后，Jim停用Xanamem並恢復舊藥，狀態明顯倒退。
「他又變得沉默寡言，不願出門，」 Bev坦言，「雖然惡化程度不嚴重，但退步是顯而易見的。」
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Gourlay表示，期待11月能夠報告完整數據集247名參与者的最終結果。
與此同時，也希望儘可能多的XanaMIA參与者能夠在新的開放標籤擴展階段繼續接受Xanamem藥物治療，這一階段將持續大約兩年。
#03：
全科醫生就能開
潛力無限
不過一旦此類藥物上市，患者如何才能獲得呢？
Gourlay表示，這種藥物有可能由全科醫生開具處方。
他說：阿爾茨海默病的未來是我們能通過血液測試早期診斷，並希望能夠有Xanamem這樣有安全性和有效性的療法，迅速投入使用，病人在儘早診斷後，顯著穩定病情。
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如今，雖然距離藥物普及仍有漫長道路，但只是藥物繼續試驗的消息，就讓不少相關專家發聲支持。
著名的痴呆症專家、副教授Michael Woodward對繼續試驗的決定表示歡迎。
這是對急需一種有效口服藥來治療阿爾茨海默症的回應，也顯示了他們迄今對其藥物安全性的信心。
他表示，自己非常希望這種產品獨特的作用機制（靶向大腦中的皮質醇），能夠顯著改善阿爾茨海默病的癥狀。
同時因為這款產品主要在澳洲進行測試，也證明了澳洲生物技術的實力。
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專家委員會（被稱為數據監測委員會）的首席醫療官Dana Hilt博士對這一結果也表示歡迎。
他透露，大家對數據監控委員會進行的專家評審充滿信心，委員會由經驗豐富的阿爾茨海默病專家和試驗專家Hans Moebius博士主持。
Xanamem作為一種潛在安全有效的口服治療藥物，有可能成為阿爾茨海默病的變革者，能夠減緩或阻止疾病進程。
儘管Xanamem專門用於防止阿爾茨海默病最受影響的大腦區域中皮質醇過量產生，但其實這可能還可能影響到其他痴呆症，例如路易體痴呆症、額顳葉痴呆症和帕金森病相關的痴呆症，潛力無限。
最後
今年11月，試驗結果就會公布。
這款小小的藥片，或將如何改寫阿爾茨海默症的未來？
我們拭目以待。
*以上內容系網友YOYO丫米自行轉載自澳洲的家一墨爾本，該文僅代表原作者觀點和態度。yeeyi系信息發布平台，僅提供信息存儲空間服務，不代表贊同其觀點和對其真實性負責。如果對文章或圖片/視頻版權有異議，請郵件至我們反饋，平台將會及時處理。