太牛了！珀斯研發新葯，能救這些罕見病
可能在不久之後，珀斯研究的新葯就要造福世界了！
珀斯一家尖端實驗室樂觀認為，一種在西澳研發的藥物可能很快會為全球部分罕見病帶來希望。
重命名后的Personalised Medicine Centre研究人員正基於西澳科學家Steve Wilton和Sue Fletcher研發的反義寡核苷酸（亦稱”基因補丁”）技術實現進一步突破。
該實驗室首席遺傳學家Anthony Akkari透露，這項技術可能很快適用於治療兒童痴呆症、囊性纖維化、運動神經元病、多發性硬化症等多種疾病。
這種藥物通過引導體內細胞忽略導致疾病的缺陷基因發揮作用，目前已通過三種FDA批准的藥物改變了美國杜氏肌營養不良症患兒的生活。
這個由默多克大學與Perron研究所聯合運營的實驗室現希望將該技術定製應用於更多疾病的治療。
“我們可以通過這項技術從全新層面控制基因，”Akkari教授表示，”這使得治療眾多既往無法醫治的罕見病成為可能，這正是我們的努力方向。”
該中心的另一項突破性研究是研髮針對運動神經元病的新葯，目前已準備進入臨床試驗階段。
Akkari教授希望未來兩年內啟動試驗：”這款藥物完全在西澳研發，我們期待能在本地生產並在西澳開展臨床試驗。”
患者家屬Michael Simpson表示，該中心為像他這樣的家庭帶來希望。
其子Harry患有危及生命的杜氏肌營養不良症——這種遺傳性肌肉萎縮症主要影響男孩，患者通常活不過25歲。
“他9歲時還能在海灘跑一公里，11歲就無法行走，12歲已無法自主坐起，”Simpson說，”這種痛苦永遠不會減輕，想到13歲的他已走過預期壽命的60-70%，始終如影隨形。”
作為Duchenne Australia創始人，Simpson表示即使藥物無法及時挽救兒子，該實驗室也為下一代罕見病患兒帶來曙光：”這是非常重要的研究中心——尖端研究、創新突破就是我們堅守的希望。
「針對這些男孩的治療需要高度個性化，而敢於挑戰這種難題的機構鳳毛麟角。我對今天被確診的孩子們充滿希望。”
素材來源：The West
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