15萬名澳洲患者迎來新希望!新葯取得重大進展,上市時間曝光
帕金森病,這個困擾全球數百萬人的神經系統疾病,幾十年來治療手段主要圍繞多巴胺打轉。對帕金森患者和家屬來說,每天面對手抖、僵硬、動作變慢,甚至藥效忽好忽壞,都是一場長期戰鬥。

如今,科學家們在破解這一難題的路上又邁出了一大步。據澳媒介紹,
一款全新的每日口服藥成功
完成後期臨床試驗,
不僅顯著改善了患者的行動能力,
也為他們提升生活質量帶來了新的希望。

一種用於緩解帕金森癥狀的每日口服藥物,近日成功完成晚期臨床試驗,
為數十年來首個具有重大意義的
新療法帶來了希望。

這種名為solengepras的藥物,能顯著減少患者因僵硬、動作遲緩、震顫等運動問題所困擾的時間,還能幫助他們在白天保持更清醒的狀態,讓穿衣、吃飯等日常活動變得更輕鬆,並提高他們的整體生活質量。
與五十多年來帕金森病治療所依賴的核心機制完全不同,這款藥物走了一條全新的路徑。

目前大多數藥物都是以多巴胺為靶點,多巴胺是一種在帕金森病患者大腦中含量減少的化學信使。
而solengepras激活的是大腦運動系統中
另一個不同的部分,
有望開闢全新的治療方向。
SV Health Investors管理合伙人、Cerevance公司支持者Dame Kate Bingham女爵士在接受《泰晤士報》採訪時,將這款藥物形容為「一個完全超越多巴胺通路的新類別,而多巴胺通路幾十年來一直是帕金森治療的基礎」。
SV Health Investors合伙人、Cerevance董事會成員Laurence Barker補充說:「這是很長時間以來,首個針對非多巴胺機制取得積極三期研究結果的項目。」

據澳大利亞帕金森協會統計,澳大利亞約有15萬人確診帕金森病,還有數千人可能患病但未確診。它是澳大利亞第二常見的神經系統疾病,僅次於痴呆症。
在所有帕金森病患者中,約10%至20%的帕金森患者是在20歲至50歲之間確診的(即早髮型帕金森病),每年有超過1100名年輕澳大利亞人患病。

帕金森病是一種退行性腦部疾病,隨著產生多巴胺的神經細胞逐漸死亡而發生,而多巴胺對控制運動至關重要。多巴胺減少后,人們可能會出現動作更慢、更僵硬以及震顫等癥狀。

20世紀60年代,Levodopa的出現徹底改變了帕金森病的治療,它在體內轉化為多巴胺,從而幫助補充失去的神經遞質。
此後,最有效的治療方法主要是通過提高多巴胺水平或模仿其作用來發揮作用。這些方法可能相當有效,但隨著帕金森病進展,其效果往往會減弱。
患者可能會遇到停葯期,在此期間藥物效果會消退、癥狀重新出現。基於多巴胺的治療還可能導致運動障礙,表現為不自主的扭動或抽動。

而solengepras不走多巴胺路線,它抑制一種名為GPR6的受體,該受體位於大腦中一個類似運動剎車的迴路中。
在帕金森病中,多巴胺缺乏會破壞促進運動與抑制運動信號之間的平衡,導致剎車效應過強。Solengepras則是減弱這種剎車作用,幫助恢復平衡。
臨床試驗結束后,下一步將與衛生監管機構展開討論。
如果一切順利,患者有望在
兩到三年內用上這款新葯。

從半個多世紀前的左旋多巴,到今天的非多巴胺通路新葯,帕金森治療終於邁出了全新的一步。
醫學的進步或許不會一蹴而就,但每一次突破,都在為患者爭取更多行動的自由、生活的尊嚴和未來的希望。
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